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Esclerose Múltipla: terapias utilizam sangue de cordão umbilical




A Esclerose Múltipla (EM) é uma doença autoimune em que as células de defesa do indivíduo atacam as bainhas de mielina que circundam e protegem as fibras nervosas do sistema nervoso central. Essas lesões interrompem os sinais nervosos do cérebro para outras partes do corpo, levando ao surgimento de sintomas altamente variáveis, mas que geralmente incluem fadiga, depressão, alteração do equilíbrio, coordenação motora prejudicada, dores articulares, disfunção intestinal e da bexiga. A causa da doença é desconhecida e os primeiros sintomas começam em pacientes jovens, em especial mulheres de 20 a 40 anos1. Estima-se que cerca de 1 milhão de pessoas vivam com EM nos EUA2. Já no Brasil a ABEM (Associação Brasileira de Esclerose Múltipla) estima que cerca de 40 mil brasileiros apresentem a Esclerose Múltipla. A doença não tem cura e seu tratamento consiste em atenuar os sintomas e desacelerar a sua progressão.

Transplante Autólogo

Em outubro de 2020 a National Multiple Sclerosis Society dos EUA recomendou oficialmente o transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas para grupos selecionados de pacientes com EM. Embora este tratamento ainda não esteja padronizado, passou a ser aceito como mais uma das estratégias de tratamento de formas específicas da Esclerose Múltipla em ensaios clínicos. Os pacientes indicados para este tratamento são aqueles que possuem menos de 50 anos, duração da doença menor que 5-10 anos, que ainda caminhem e apresentem surtos de EM apesar do tratamento medicamentoso convencional.

O FDA aprovou recentemente uma série de medicamentos de primeira linha que são considerados terapias modificadoras da doença. No entanto, apesar de serem altamente eficazes, estudos de meta-análise mostram que o transplante com células-tronco hematopoiética é mais eficiente em promover a remissão da doença em longo prazo, mas que essa eficácia deve ser balanceada com os riscos do transplante.

Terapia Celular

Em relação a terapia celular, em junho deste ano foi iniciado um ensaio clínico (NCT04943289) que planeja tratar a Esclerose Múltipla Progressiva com um produto derivado do sangue de cordão umbilical denominado de DUOC-01. Este produto foi desenvolvido pelo grupo de pesquisa da Dra Kurtzberg na Universidade de Duke (EUA), sendo o resultado de mais de 25 anos de pesquisas do grupo utilizando células-tronco de sangue de cordão umbilical em doenças que levam a mielinização anormal ou perda da mielinização nos sistemas nervosos central e periférico. As pesquisas procuraram identificar as células específicas do sangue do cordão que promoviam a remielinização das bainhas nervosas. Foi demonstrado que as células com esta capacidades eram as derivadas dos monócitos CD14+ e, no início de 2010, a Dra Kurtzberg apelidou estas células de “Células O”. O nome do produto “DUOC” nasceu como uma combinação de “Duke University” com “O-Cell”. O objetivo de longo prazo dos ensaios clínicos utilizando DUOC é desenvolver uma terapia celular independente para doenças desmielinizantes em adultos.

O processo de fabricação de células DUOC vem sendo aprimorado gradativamente. Atualmente, a dose para cada paciente é fabricada a partir de uma única unidade de sangue de cordão, que pode ser parcialmente compatível. É importante ressaltar que o estudo com DUOC-01 para Esclerose Múltipla tem como alvo pacientes com a forma progressiva primária da doença, não o grupo de pacientes com EM recorrente-remitente que é elegível para o transplante autólogo.

Não supreendentemente, a Universidade de Duke e os inventores do DUOC-01 solicitaram uma série de patentes (a mais recente registrada em maio de 2021). O DUOC-01 poderia ser aplicado a outras condições degenerativas que causam desmielinização do Sistema Nervoso Central, bem como a desmielinização induzida por lesão. O pedido de patente cobre explicitamente a Esclerose Múltipla, lesão de medula espinhal, dano ao nervo periférico, Doença de Parkinson, Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) e Doença de Alzheimer. Fonte: Parent´s Guide


Referências bibliográficas:

2 - National Multiple Sclerosis Society. Who gets MS?

3 - Kurtzberg J, Buntz S, Gentry T, Noeldner P, Ozamiz A, Rusche B, Storms RW, Wollish A, Wenger DA, Balber AE. Preclinical characterization of DUOC-01, a cell therapy product derived from banked umbilical cord blood for use as an adjuvant to umbilical cord blood transplantation for treatment of inherited metabolic diseases. Cytotherapy 2015; 17(9):1314-1326.

4 - Saha A, Buntz S, Scotland P, Xu L, Noeldner P, Patel S, Wollish A, Gunaratne A, Gentry T, Troy J, Matsushima GK, Kurtzberg J, Balber AE. A cord blood monocyte-derived cell therapy product accelerates brain remyelination. JCI Insight 2016; 1(13):e86667.

5 - Scotland P, Buntz S, Noeldner P, Saha A, Gentry T, Kurtzberg J, Balber AE. Gene products promoting remyelination are up-regulated in a cell therapy product manufactured from banked human cord blood. Cytotherapy 2017; 19(6):771-782.

6 - COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE TREATMENT OF DEMYELINATING CONDITIONS. Patent Application: 17/328,749 Filed: 2021-05-24 Publication: 2021-09-09

7 - Saha A, Buntz S, Patel S, Matsushima GK, Wollish A, Kurtzberg J, Balber A. DUOC-01, a candidate cell therapy product derived from banked cord blood, accelerates brain remyelination in NSG mice following cuprizone feeding. Cytotherapy 2014; 16(4):S61-S62.

8 - Saha A, Scotland P, Parrott R, ... Xu L, Filiano AJ, Kurtzberg J. DUOC-01, a cord blood derived cell therapy product, ameliorates experimental autoimmune encephalomyelitis, a murine model for multiple sclerosis. Cytotherapy ISCT Abstracts 2020; 22(5):S31-S32.

9 - Xu L, Parrott R, French M, Kurtzberg J, Filiano A. Optimizing the Production of a Human Umbilical Cord Blood-Derived Cell Therapy Product, DUOC-01. Stem Cells Translational Medicine 2021; 10(S1):S4.

10 - Zhang L, Ellor S, Sun JM, Liu C, Kurtzburg J, Song AW. DTI Tract-Based Quantitative Susceptibility Mapping: An Initial Feasibility Study to Investigate the Potential Role of Myelination in Brain Connectivity Change in Cerebral Palsy Patients During Autologous Cord Blood Cell Therapy Using a Rotationally-Invariant Quantitative Measure. J Magn Reson Imaging 2021; 53(1):251–258


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