Células-tronco no tratamento do Autismo

O transtorno do Espectro Autista apresenta etiologia muito complexa, relacionada não só com fatores ambientais, mas também genéticos. Os tratamentos tradicionais incluem medicação, terapia comportamental, ocupacional e terapias da fala.  

Estudo Pré-Clínico

Diante dos dados de ensaios pré-clínicos com pacientes com paralisia e outras lesões cerebrais que mostraram a ação de células efetoras presentes no sangue do cordão umbilical atuando através de sinalização parácrina, alterando a conectividade cerebral e também suprimindo a inflamação, o grupo da Dra. Joanne Kutzberg se sentiu estimulado a realizar essa investigação com crianças autistas. Estudos anteriores demonstraram que o cérebro de indivíduos autistas apresentam funcionamento sináptico anormal em algumas áreas e há presença de neuro inflamação. Por isso, abordagens terapêuticas que impactam a modulação imunológica ou regulação da conectividade neural são alvos lógicos para novos tratamentos para essa população.  Ensaio Clínico

O grupo estruturou um ensaio clínico de fase I o qual teve seus achados publicados no Journal Stem Cell Translational Medicine,em 2017, e tinha por objetivo avaliar a segurança, viabilidade e os benefícios do tratamento de crianças com espectro autista utilizando células- tronco do sangue do cordão umbilical. Foram selecionadas 25 crianças com diagnóstico confirmado em sua grande maioria do sexo masculino, na faixa etária entre 2 a 5 anos, 72 % tinham sintomas moderadamente graves ou graves. Após admissão, elas receberam em média 2,6 x 107/ Kg de células totais nucleadas através infusão autóloga de amostra de sangue do cordão umbilical e foram acompanhadas durante 12 meses, tendo sido a avaliação dividida em 3 períodos: início, 6 meses e 12 meses após infusão. Observou-se que após os 6 primeiros meses as crianças que passaram pela infusão, já apresentaram avanços significativos em relação a comportamento, comunicação e outros sintomas do autismo. Esses avanços mostraram-se sólidos ao se manterem ao longo dos 12 meses de acompanhamento. É reconhecido que uma única terapia não vá solucionar todos os sintomas do Autismo, e que uma avaliação global e funcional é necessária para uma avaliação da terapia. Diante disto, este grupo de pesquisa já planeja avançar para fase II do ensaio clínico. Assim, será possível fazer a avaliação global dos efeitos do tratamento com células-tronco do sangue do cordão umbilical, que se mostram bastante promissoras. Referências Bibliográficas: Kurtzberg J. , et al. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial. Stem Cells Transl Med. 2017